Британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования. Метод терапии, который разработали биотехнологические компании CRISPR Therapeutics и Vertex, позволит лечить серповидноклеточную анемию и талассемию. Как сообщает издание «Медуза», обе эти болезни связаны с недостаточностью гемоглобина и приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает регулярные переливания крови.
Новая терапия, разработанная компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex, требует всего одного укола. Как показали клинические исследования, спустя год после терапии у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились болезненные кризисы, а у 39 из 42 пациентов с бета-талассемией отпала необходимость в переливаниях крови.
Стоит отметить, что генное редактирование очень отличается от «обычной» генной терапии, которая используется уже несколько лет. При генном редактировании происходит направленное изменение хромосомной ДНК. Ранее существовавшие методы генной терапии позволяли вводить в геном только ненаправленные изменения, что может быть очень небезопасным и не позволяет редактировать гены точно нацеленным образом.
Несмотря на успешные клинические исследования, долговременная безопасность генного редактирования все еще не доказана. Одобрение для таких экспериментальных видов терапии выдается на условиях последующего мониторинга: компания обязана наблюдать за пациентами не менее 15 лет.
Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов. Независимая организация ICER, проводящая оценку оправданной стоимости вмешательств, утверждает, что цена в два миллиона долларов будет выглядеть оправданной, учитывая нынешнюю стоимость лечения пациентов с такими тяжелыми заболеваниями. В то же время терапия по высокой цене недоступна большинству нуждающихся в мире.
Подписывайтесь на наш Telegram-канал @newsmakerlive. Там оперативно появляется все, что важно знать прямо сейчас о Молдове и регионе.
Хотите поддержать то, что мы делаем?
Вы можете внести вклад в качественную журналистику, поддержав нас единоразово через систему E-commerce от банка maib или оформить ежемесячную подписку на Patreon! Так вы станете частью изменения Молдовы к лучшему. Благодаря вашей поддержке мы сможем реализовывать еще больше новых и важных проектов и оставаться независимыми. Независимо от того, как вы нас поддержите, вы получите небольшой подарок. Переходите по ссылке, чтобы стать нашим соучастником. Это не сложно и даже приятно.
Поддержи NewsMaker!
