vistanews.ru

В Великобритании впервые в мире одобрили терапию на основе генного редактирования CRISPR. Это позволит лечить два редких заболевания

Британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования. Метод терапии, который разработали биотехнологические компании CRISPR Therapeutics и Vertex, позволит лечить серповидноклеточную анемию и талассемию. Как сообщает издание «Медуза», обе эти болезни связаны с недостаточностью гемоглобина и приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает регулярные переливания крови.

Новая терапия, разработанная компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex, требует всего одного укола. Как показали клинические исследования, спустя год после терапии у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились болезненные кризисы, а у 39 из 42 пациентов с бета-талассемией отпала необходимость в переливаниях крови.

Стоит отметить, что генное редактирование очень отличается от «обычной» генной терапии, которая используется уже несколько лет. При генном редактировании происходит направленное изменение хромосомной ДНК. Ранее существовавшие методы генной терапии позволяли вводить в геном только ненаправленные изменения, что может быть очень небезопасным и не позволяет редактировать гены точно нацеленным образом.

Несмотря на успешные клинические исследования, долговременная безопасность генного редактирования все еще не доказана. Одобрение для таких экспериментальных видов терапии выдается на условиях последующего мониторинга: компания обязана наблюдать за пациентами не менее 15 лет.

Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов. Независимая организация ICER, проводящая оценку оправданной стоимости вмешательств, утверждает, что цена в два миллиона долларов будет выглядеть оправданной, учитывая нынешнюю стоимость лечения пациентов с такими тяжелыми заболеваниями. В то же время терапия по высокой цене недоступна большинству нуждающихся в мире.


Подписывайтесь на наш Telegram-канал @newsmakerlive. Там оперативно появляется все, что важно знать прямо сейчас о Молдове и регионе.



Хотите поддержать то, что мы делаем?

Вы можете внести вклад в качественную журналистику, поддержав нас единоразово через систему E-commerce от банка maib или оформить ежемесячную подписку на Patreon! Так вы станете частью изменения Молдовы к лучшему. Благодаря вашей поддержке мы сможем реализовывать еще больше новых и важных проектов и оставаться независимыми. Независимо от того, как вы нас поддержите, вы получите небольшой подарок. Переходите по ссылке, чтобы стать нашим соучастником. Это не сложно и даже приятно.

Поддержи NewsMaker!

Если вы нашли ошибку, пожалуйста, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter.

Похожие материалы

4
Опрос по умолчанию

Вам понравился наш плагин?

Captură video/Ion Ceban/Facebook

Чебан о результатах «Альтернативы»: «Можно оценивать по-разному, но это хороший результат»

Мэр Кишинева Ион Чебан заявил, что результат, которого Блок «Альтернатива» добился в столице на парламентских выборах, «можно оценивать по-разному». Он назвал его «хорошим результатом» и добавил, что он «отражает появление абсолютно новой политической силы на политической сцене». Чебана спросили, смогло бы движение MAN получить больше депутатских мандатов, если бы участвовало в выборах самостоятельно. Политик ответил, что этот вопрос должны изучить эксперты.

«Мы сделаем политические выводы и публично объявим, как будем продолжать нашу деятельность», — сказал Чебан 6 октября на оперативном заседании служб мэрии Кишинева.

Во время заседания журналисты спросили Чебана, сохранит ли он пост мэра или выберет депутатский мандат.

«Все политические решения будут объявлены после их принятия. (…) Любое решение мы озвучим в подходящий момент», — заявил Чебан. Он подчеркнул, что это касается и сотрудников мэрии, которые шли в парламент по спискам блока и получили депутатские мандаты.

На вопрос, как он оценивает итоги выборов и ожидал ли их, Чебан ответил: «Результаты выборов всегда отражают волю граждан. Их нужно уважать, как я говорил в первый день после оглашения итогов».

Комментируя итоги выборов в столице, Ион Чебан заявил, что полученный результат закономерен для политического движения, которое появилось совсем недавно.

«Этот результат отражает деятельность абсолютно новой политической силы, которая в нынешнем формате существует меньше шести месяцев, в отличие от партий, находящихся на политической сцене уже 20 лет. Это можно оценивать по-разному, но результат хороший. Мы благодарим граждан за доверие и постараемся оправдать их ожидания», — сказал Чебан.

Журналисты напомнили Чебану, что некоторые комментаторы связывают слабый результат с тем, что жители столицы не поверили в его проевропейскую позицию, в том числе из-за союзников по блоку.

«Прежде всего, моя деятельность вместе с коллегами сосредоточена на управлении городом. Думаю, у граждан здесь нет особых вопросов. Политическая деятельность — это другое. Парламентские выборы отличаются от местных, как и предпочтения избирателей», — сказал он.

Чебан отметил, что избирательная кампания была «очень агрессивной».

«Посмотрим, что будет дальше. Повторяю: пушечного мяса не будет, танков не будет, войны здесь не будет. Но счета придут, а какими будут зарплаты и пенсии — посмотрим. Тогда и станет ясно, как граждане это оценят», — сказал мэр.

На вопрос о том, могло ли движение MAN получить больше мандатов, если бы участвовало отдельно, Чебан ответил: «Я бы хотел, чтобы эти вопросы вы задавали экспертам. Выборы завершены, думаю, на этом этапе эта тема исчерпана. (…) Мы проведем анализ, сделаем политические выводы и публично сообщим, как будем продолжать нашу работу».

***

Центральная избирательная комиссия (ЦИК) утвердила результаты парламентских выборов, прошедших в Молдове 28 сентября. Теперь Конституционный суд должен в течение 10 дней одобрить или аннулировать отчет.

Центризбирком на заседании 5 октября подвел итоги выборов и распределил мандаты депутатов между пятью политическими силами, прошедшими в парламент. Партия «Действие и солидарность» (PAS) получит 55 мест, «Патриотический блок» социалистов, коммунистов и партии «Будущее Молдовы» — 26, блок «Альтернатива» — 8, а «Наша партия» и партия «Демократия дома» — по 6.

По данным ЦИК, на парламентских выборах 28 сентября PAS набрала 50,20% голосов, «Патриотический блок» — 24,17% , блок «Альтернатива» — 7,96%, «Наша парти» — 6,20%, партия «Демократия дома» — 5,62%. Остальные конкуренты на выборах не преодолели избирательный порог. В голосовании приняли участие 52,24% избирателей.


Подписывайтесь на наш Telegram-канал @newsmakerlive. Там оперативно появляется все, что важно знать прямо сейчас о Молдове и регионе.



Хотите поддержать то, что мы делаем?

Вы можете внести вклад в качественную журналистику, поддержав нас единоразово через систему E-commerce от банка maib или оформить ежемесячную подписку на Patreon! Так вы станете частью изменения Молдовы к лучшему. Благодаря вашей поддержке мы сможем реализовывать еще больше новых и важных проектов и оставаться независимыми. Независимо от того, как вы нас поддержите, вы получите небольшой подарок. Переходите по ссылке, чтобы стать нашим соучастником. Это не сложно и даже приятно.

Поддержи NewsMaker!

Больше нет статей для показа
4
Опрос по умолчанию

Вам понравился наш плагин?

x
x

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: