vistanews.ru

В Великобритании впервые в мире одобрили терапию на основе генного редактирования CRISPR. Это позволит лечить два редких заболевания

Британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования. Метод терапии, который разработали биотехнологические компании CRISPR Therapeutics и Vertex, позволит лечить серповидноклеточную анемию и талассемию. Как сообщает издание «Медуза», обе эти болезни связаны с недостаточностью гемоглобина и приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает регулярные переливания крови.

Новая терапия, разработанная компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex, требует всего одного укола. Как показали клинические исследования, спустя год после терапии у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились болезненные кризисы, а у 39 из 42 пациентов с бета-талассемией отпала необходимость в переливаниях крови.

Стоит отметить, что генное редактирование очень отличается от «обычной» генной терапии, которая используется уже несколько лет. При генном редактировании происходит направленное изменение хромосомной ДНК. Ранее существовавшие методы генной терапии позволяли вводить в геном только ненаправленные изменения, что может быть очень небезопасным и не позволяет редактировать гены точно нацеленным образом.

Несмотря на успешные клинические исследования, долговременная безопасность генного редактирования все еще не доказана. Одобрение для таких экспериментальных видов терапии выдается на условиях последующего мониторинга: компания обязана наблюдать за пациентами не менее 15 лет.

Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов. Независимая организация ICER, проводящая оценку оправданной стоимости вмешательств, утверждает, что цена в два миллиона долларов будет выглядеть оправданной, учитывая нынешнюю стоимость лечения пациентов с такими тяжелыми заболеваниями. В то же время терапия по высокой цене недоступна большинству нуждающихся в мире.


Подписывайтесь на наш Telegram-канал @newsmakerlive. Там оперативно появляется все, что важно знать прямо сейчас о Молдове и регионе.



Хотите поддержать то, что мы делаем?

Вы можете внести вклад в качественную журналистику, поддержав нас единоразово через систему E-commerce от банка maib или оформить ежемесячную подписку на Patreon! Так вы станете частью изменения Молдовы к лучшему. Благодаря вашей поддержке мы сможем реализовывать еще больше новых и важных проектов и оставаться независимыми. Независимо от того, как вы нас поддержите, вы получите небольшой подарок. Переходите по ссылке, чтобы стать нашим соучастником. Это не сложно и даже приятно.

Поддержи NewsMaker!

Если вы нашли ошибку, пожалуйста, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter.

Похожие материалы

4
Опрос по умолчанию

Вам понравился наш плагин?

В Молдове задержали двух человек по делу о грузовике, перевозившем оружие

В Молдове задержали двух человек по делу о грузовике, который перевозил оружие. Об этом 20 ноября сообщили в Прокуратуре по борьбе с организованной преступностью и особым делам, уточнив, что правоохранители начали уголовное расследование по статье о незаконном ввозе или вывозе оружия, боеприпасов и иных запрещенных товаров с территории страны.

«Прокуроры сформировали совместную следственную группу, включающую следователей и сотрудников Таможенной службы, Национального инспектората расследований и Пограничной полиции. В ходе продолжающихся следственных и оперативно-розыскных мероприятий двух подозреваемых задержали на 72 часа, изъяв при этом многочисленные доказательства. По предварительным данным, грузовик не пересекал границу с Украиной», — рассказали в прокуратуре.

Отметим, глава парламентской комиссии по вопросам национальной безопасности, обороны и общественного порядка Лилиан Карп в эфире передачи Punctul pe Azi на телеканале TVR рассказал, какое именно оружие находилось в грузовике. Он опроверг информацию о том, что там было оружие европейского производства. «Речь идет о вооружении советского периода и о вооружении России. Среди примеров — советское оружие 1970-х годов: „Фагот“, „Игла“ и другие образцы, а также российское вооружение. Ни о каких „Джевелинах“ или подобном, как сообщалось в публичном пространстве, речи не идет», — подчеркнул он.

***

Румынские СМИ сообщили, что ночью 20 ноября на КПП Албица задержали грузовик, следующий из Молдовы. Водитель заявил, что перевозит «металлические элементы». Однако сканирование контейнера показало, что внутри может быть оружие и компоненты для ракетных установок. Грузовик опечатали, на место выехали спецслужбы.

В Таможенной службе Молдовы сообщили, что начали расследование после того, как грузовик задержали. В ведомстве заявили, что именно у молдавского таможенника возникли подозрения. Он предупредил коллег из Румынии. «Было принято совместное решение о проведении сканирования транспортного средства на выезде из Молдовы, процедуру провела румынская сторона в соответствии с установленными процедурами», — написано в сообщении.

После получения результатов проверки в Молдове начали уголовное расследование. Таможенная служба подчеркнула, что полностью сотрудничает со следственными органами и поддерживает постоянную коммуникацию с румынскими властями. «Учитывая характер расследования, пока не можем предоставить дополнительные подробности, чтобы не повлиять на процессуальные действия и меры национальной безопасности», — добавило ведомство.

Лидер «Нашей партии» и депутат парламента Ренато Усатый призвал обсудить на предстоящем заседании парламентской комиссии по вопросам национальной безопасности, общественному порядку и обороне задержание грузовика, который мог перевозить оружие и компоненты для ракетных установок.

По словам Ренато Усатого, Молдова «снова оказалась в центре внимания по не самому приятному поводу». Он отметил, что в грузовике «нашли очень опасное оружие», в том числе системы FIM-92 Stinger. Учатый выразил сомнение, что оружие предназначалось для Израиля, о чем сообщили СМИ. «Для меня эта версия не выглядит убедительной. У Израиля и так достаточно систем FIM-92 Stinger, поскольку страна уже многие годы находится в состоянии войны», — подчеркнул он.


Подписывайтесь на наш Telegram-канал @newsmakerlive. Там оперативно появляется все, что важно знать прямо сейчас о Молдове и регионе.



Хотите поддержать то, что мы делаем?

Вы можете внести вклад в качественную журналистику, поддержав нас единоразово через систему E-commerce от банка maib или оформить ежемесячную подписку на Patreon! Так вы станете частью изменения Молдовы к лучшему. Благодаря вашей поддержке мы сможем реализовывать еще больше новых и важных проектов и оставаться независимыми. Независимо от того, как вы нас поддержите, вы получите небольшой подарок. Переходите по ссылке, чтобы стать нашим соучастником. Это не сложно и даже приятно.

Поддержи NewsMaker!
Больше нет статей для показа
4
Опрос по умолчанию

Вам понравился наш плагин?

x
x

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: